Dravet综合征又称婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种临床少见的难治性癫痫综合征，可导致严重的癫痫性脑病，其中80%的患者在SCN1A基因中发生了突变。具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高（10岁前死亡率达10%）等特点，也是顽固性癫痫的代表。其临床特点为1岁以内起病，早期发育正常，1岁后逐渐出现智力运动发育落后或倒退，可出现共济失调和锥体束征。总体发病率约为1/20000-40000，男：女约为2：l，约占小儿各型肌阵挛性癫痫的29.5%，占3岁以内婴幼儿童癫痫的7%。在2018年5月22日，癫痫Dravet综合征被正式列入国家第一批罕见病目录。

　　Dravet综合征属于难治性癫痢，对所有抗癫痫药物均不敏感。患者由于癫痫突然猝死、长期发作、癫痫等相关事故(如溺水和感染)，也面临着15-20%的死亡率。目前，Dravet综合征的治疗目标在于降低癫痫发作频率和减少联合抗癫痫药物的不良反应。在以往的临床治疗指南中，Dravet综合征主要采用传统的抗癫痫药物治疗。《2017年优化Dravet综合征的诊断和管理北美共识建议》中，Dravet综合征的患儿推荐丙戊酸或氯巴占作为一线治疗药物。然而，现有的治疗药物临床证据均较弱，缺乏严格的临床研究，其推荐主要来自专家共识。根据相关回顾性临床研究结果显示，丙戊酸和氯巴占用于Dravet的治疗效应率大约在22.2-30%左右，在癫痫频率和严重程度的降低方面只有轻中度疗效，通常需要进一步的二线治疗或多个药物联合用药的三线或四线治疗。

　　Epidiolex（cannabidiol）主要成分是二醇（CBD），是类植物中的一类物质，从中纯植物提取。在医药上已经应用了数千年，它也是当今西方社会滥用最多的成瘾性药物。但二酚不会带来四氢酚（THC）造成的神经刺激效果，没有成瘾性。且在2017年10月，世界反机构（WADA）将正式把二酚（CBD）即素从“违禁物质清单”中删除，该决定将从2018年1月1日起生效。

　　在GWEP1332III期临床研究，Epidiolex或安慰剂添加至目前的抗癫痫治疗药物中，患者当前中位服用3种AEDs，既往失败的AEDs中位数为4种以上。研究结果显示，CBD组患者每月发病次数从12.4次降到5.9次，而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。43%的CBD组患者发病次数减半，而安慰剂组只有17%患者发病次数减半。不良反应发生率达60%，多数为轻中度，罕见的肝毒性。

　　另外，二酚可显著的提高氯巴占（提高60%）及其代谢产品N-去甲基氯巴占（提高仅500%）的活性，在联合二酚时可显著降低氯巴占的剂量。

　　临床用于癫痫的治疗已有较早的历史，临床中有较多文献的报道，GW公司仅花了3.5年的时间即将Epidiolex从IND临床推向NDA。

　　Epidiolex同时获批的还包括用于Lennox-Gastaut综合征治疗的适应症。在其公司的开发计划中，还有一项用于结节性（脑）硬化（TSC）处于III期阶段。基于该产品获批及在研适应症的临床未满足需求，分析师给予预测，该药物将成为10亿以上的重磅药物。

　　芬氟拉明（Fenfluramine），是一种类食欲抑制药，于1973年在美国市场面世用于减肥。其通过提高神经递质血清张力素水平，从而增加饱腹感而抑制食欲，进而达到减肥的效用。90年代芬氟拉明和芬特明两种减肥药物组合的芬芬（Fen-Phen）减肥疗法曾经风靡一时，远比现在任何减肥药销售都好。1997年有报告指出，使用芬氟拉明可导致心脏瓣膜损害和肺动脉高压等严重副作用，30%服用芬氟拉明的减肥人士中出现心电图异常，所以之后这个药迅速被美国和其他国家相继禁止使用。

　　然而，芬氟拉明是为数不多的在遭遇严重不良反应被撤市后，又将重返市场的药物。ZS-008项目最早是由Brabant Pharma公司根据医生零星报道，将芬氟拉明降低剂量（不良反应具有剂量依赖性），同时改为口服液剂型，用于难治性癫痫Dravet综合征患者中的研究。

　　2013年11月，Brabant Pharma公司报道，针对15位Dravet综合征的患者长期服用低剂量的芬氟拉明，结果显示67%的患者至少1年之内没有癫痫发作，平均没有癫痫发作的时间更是长达5.5年。87%的患者的癫痫发病频率降低了75%。

　　2017年9月，Zogenix公司公布了第一项达到主要终点的III期研究结果，Zogenix公司股票暴涨170%。并基于这项III期结。